## Gentherapie/Xenotransplantatie

Gentherapie
Meer dan 4000 ziekten worden veroorzaakt door afwijkingen in één enkel gen. Het zou mooi zijn om deze ziekte te kunnen genezen door in het zieke weefsel een goed functionerend gen toe te voegen. In het geval van een recessieve aandoening is het in principe mogelijk.
In de praktijk is gentherapie niet zo eenvoudig. De techniek om een gen over te brengen naar het betreffende weefsel is wel ontwikkeld. Dat gebeurt via een drager, de vector, een liposoom (synthetisch vetbolletje) of vaker een virus (zie KB DNA maar stabiel inbouwen van de nieuwe genen in het erfelijk materiaal van het betreffende weefsel is een ander verhaal. Ze worden of op de verkeerde plaats ingebouwd, waardoor ze niet werken, of werken maar een aantal weken.
Er zijn wel enkele kleine successen geboekt, zoals bij een bepaalde vorm van blindheid. Patiënten werden als kind blind doordat door een mutatie de lichtzintuigcellen en pigmentcellen steeds slechter gingen functioneren. Ze kregen met behulp van een virus als vector het juiste gen ingespoten in het oog. De behandeling verbeterde het zicht van de patiënten. De ogen werden gevoeliger voor licht en lukte de patiënten om in schemerlicht een parcours met obstakels af te leggen.
Risico’s zijn er ook: het virus moet geen bijwerkingen hebben en zich niet door het lichaam verspreiden. Het toegediende gen moet bijvoorbeeld niet in de geslachtscellen terecht komen.
Xenotransplantatie
Al in 1667 probeerden artsen mensen te genezen met dierlijk weefsel: een 15-jarige jongen werd succesvol behandeld met lamsbloed. Deze xenotransplantaties (xenos betekent vreemdeling in het Grieks) werden al snel door de kerken verboden, waardoor het onderzoek naar deze geneeswijze zich lange tijd niet verder ontwikkelde.
De eerste getransplanteerde organen van een dier naar een mens waren varkensnieren (1906). De operatie slaagde, de nieren gingen werken, maar ze moesten na enkele dagen weer worden verwijderd (vanwege afstotingsverschijnselen, maar dat wist men toen nog niet).
In 1984 kreeg een baby met een hartdefect een bavianenhart. Ze werd bovendien behandeld met middelen om de afstoting te remmen. Helaas werd het hart toch afgestoten.
Daarna werd de aandacht verlegd naar varkens, omdat de dieren goed onder bacterievrije omstandigheden te fokken zijn, veel jongen werpen en de maat van hun organen goed overeenkomt met die van de mens. Evolutionair staan ze echter verder van ons af dan apen, waardoor het afweersysteem veel feller zal reageren op varkensorganen dan op organen afkomstig van apen. Onderzoek richt zich op voorkomen van afstoting, door bepaalde menselijke genen in te bouwen in het orgaan. Bovendien moet het natuurlijk uitgesloten zijn dat ziekten van het varken naar de mens worden overgebracht.